Zolgensma in een zin

Het bedrijf, dat een virusplatform voor de gentherapie van Zolgensma van Novartis levert, profiteert mogelijk van goedkeuring van Zolgensma in Japan en de Europese Unie.

Daardoor kon Pia behandeld worden met het kostbare gentherapie Zolgensma.

Het peperdure medicijn Zolgensma, dat bekend werd door de enorme sms-actie voor baby Pia en de zieke Jayme (1), wordt nu toch vergoed.

Een eenmalige inspuiting met Zolgensma kan redding brengen, maar dat middel wordt ook wel eens ‘het duurste medicijn ter wereld’ genoemd.

Zolgensma, het peperdure medicijn dat in Vlaanderen bekend werd door de enorme SMS-actie voor baby Pia, wordt terugbetaald in België.

Daarbij komt dat Avexis dosissen nodig heeft voor klinische studies en het bedrijf verplicht is om alle SMA-patiënten in de VS van Zolgensma te voorzien (betalend, niet gratis).

De Inspectie voor de Gezondheid en Jeugd verleent toestemming om Nederlandse SMA-patiëntjes aan te melden voor de verloting van ’s werelds duurste medicijn Zolgensma.

De verkoop van Zolgensma - het duurste medicijn ter wereld - zit in de lift.

Maar in de VS is de prijs van Zolgensma gebaseerd op het zeer grote medische kostenplaatje van kinderen die op gezette tijden het ook erg dure Spinraza krijgen en die jarenlang intensieve verzorging nodig hebben.

Ouders vrezen echter dat Spinraza niet voldoende werkt of niet snel genoeg en hopen dat Zolgensma wel die uitwerking heeft.

Patiënten en hun ouders hebben hoge verwachtingen van het nieuwe middel Zolgensma, dat komend jaar waarschijnlijk op de Europese markt komt.

Ze dringen daarbij aan op objectieve, medische criteria voor de vroegtijdige toegang van patiënten tot medicijnen als Zolgensma.

Zolgensma raakte bij ons bekend naar aanleiding van de geslaagde sms-actie voor baby Pia.

De 10 maanden oude Pia lijdt aan de zeldzame spierziekte SMA en bleek het levensreddende medicijn Zolgensma nodig te hebben om langer te kunnen leven.

De sms-actie om geld in te zamelen voor het peperdure medicijn Zolgensma, nu enkele weken geleden, was een gigantisch succes.

De Zwitserse farmareus Novartis gaat het levensreddende geneesmiddel Zolgensma volgend jaar wegschenken aan honderd baby’s.

Een dezer dagen komen de ouders van baby Pia te weten of ze al dan nietantistoffen heeft en dus de dure gentherapie Zolgensma toegediend kan krijgen.

Er komt geld binnen, maar de sommen staan nog steeds in schril contrast met de kostprijs van Zolgensma.

Het is geen verrassing dat de kostprijs van het medicijn Zolgensma voor baby Pia snel ter sprake kwam.

Met 1,9 miljoen euro is Zolgensma het duurste medicijn ter wereld en het enige middel dat de dodelijke spierziekte – spinale musculaire atrofie of SMA – van baby Pia een definitieve halt kan toeroepen.